Jako kritický regulátor růstu svalů a progrese onemocnění je GDF-8 v současnosti významným cílem pro léčbu onemocnění kosterního svalstva, neuromuskulárních onemocnění, obezity a rakoviny. Scholar Rock SRK-015 (Apitegromab) je reprezentativní lék v této kategorii. SRK-015 je plně lidská monoklonální protilátka, která se s vysokou specificitou váže na lidský Pro-GDF-8 nebo latentní GDF-8, aniž by se vázala na zralý GDF-8 a další úzce související růst faktory. Inhibuje GDF-8 před uvolněním, nabízí vysokou selektivitu a minimální vedlejší účinky. SRK-015 je v současné době ve fázi 3 klinických studií (NCT05156320) pro spinální svalovou atrofii (SMA) a je první potenciální terapií SMA zaměřenou na svaly. Roche RO7204239 (GYM329, RG6237) se zaměřuje na latentní myostatin a je testován na SMA (NCT05115110) a facioskapulohumerální svalovou dystrofii (NCT05548556).
